Per. Ind. G. Dalessandro

XV SECOLO POLITTICO XV

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dopo la denuncia di una 25enne calabrese

Morbo di Wilson, il Pemine sarà prodotto

dall'istituto chimico militare di Firenze

L'Agenzia del farmaco: disponibili scorte per 15 mesi,

poi la consegna avverrà su richiesta del medico curante

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Morbo di Wilson, il Pemine sarà prodotto

dall'istituto chimico militare di Firenze

L'Agenzia del farmaco: disponibili scorte per 15 mesi,

poi la consegna avverrà su richiesta del medico curante

Il farmaco Pemine

Il farmaco Pemine

MILANO - Dieci giorni fa l'appello di Angela Iaquinta, 25enne della provincia di Crotone, è stato raccolto dal Corriere: "Da quando sono piccola assumo un farmaco, il Pemine, che serve a tenere sotto controllo la malattia. Adesso scopro che la casa farmaceutica che ne è titolare ha deciso di interromperne la produzione. Sono venuta a conoscenza del fatto solo per caso, navigando su Internet. Ci dicono che c’è disponibilità del prodotto solo per altri tre mesi. E dopo?". Angela, come i suoi sue fratelli, è affetta da una malattia rara, il morbo di Wilson, che colpisce 400 persone in Italia: la penicillamina permette di tenere sotto controllo una malattia che può portare a gravi deficit e anche alla morte. Dopo la denuncia della ragazza c'era stato l'intervento dell'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, che in accordo con l'azienda che commercializza il farmaco, aveva predisposto un piano che prevede la copertura delle esigenze per almeno tre mesi.

Angela Iaquinta

Angela Iaquinta

SCORTE PER 15 MESI - Ora l'Agenzia precisa che il Pemine "è attualmente disponibile per i pazienti che ne fanno uso presso i centri di riferimento e le strutture sanitarie pubbliche che li hanno in cura e continuerà a esserlo anche in futuro poiché la produzione sarà effettuata dall'Istituto chimico farmaceutico militare di Firenze". Il problema è nato dal fatto che l'azienda produttrice, la Eli Lilly, ha deciso di sospenderne la produzione all'inizio di luglio. "L'Aifa, con procedura di urgenza, ha già reso disponibili scorte del farmaco in grado di coprire un periodo di almeno 15 mesi durante il quale saranno trasferite all'Istituto chimico farmaceutico militare le tecnologie di produzione necessarie alla preparazione del medicinale", spiega il comunicato.

RICHIESTA DEL MEDICO - L'Aifa ha disposto che le confezioni siano consegnate nelle strutture sanitarie pubbliche che hanno in cura i pazienti e in futuro "la dispensazione avverrà su richiesta del medico curante della struttura di riferimento che indicherà le necessità del singolo paziente, sulla base del suo piano terapeutico". I pazienti che non dovessero aver ancora ricevuto le confezioni di Pemine possono mettersi in contatto con il proprio centro e, in caso di difficoltà, comunicarlo all'Aifa all'Ufficio qualità dei prodotti (fax 06.59784313) o al numero verde 800.571661. L'Agenzia conclude che "pur essendo assolutamente comprensibili le ansie dei pazienti e dei medici che li hanno in cura, non vi è alcun motivo di preoccupazione. Inoltre si sottolinea che l'Aifa non può impedire in alcun modo alle aziende farmaceutiche di cessare la produzione o la commercializzazione di un farmaco o di rinunciare alla autorizzazione all'immissione in commercio, poiché ciò è espressamente previsto dalla normativa, in particolare dal decreto legislativo n. 219 del 2006". Un passo avanti, senza dubbio, ma che lascia nei malati diversi dubbi: per esempio sul fatto che la richiesta del farmaco può essere fatta solo dallo specialista, che spesso si trova in strutture distanti dalla città di residenza. Inoltre chiedono la garanzia di ricevere le medicine nei tempi giusti, in modo da non restare mai senza. "Dovremo affidarci alle Poste?" chiede la bresciana Antonella Scaramuzza. L'Aifa dal canto suo fa sapere che ad ogni paziente lo specialista consegnerà di volta in volta scorte sufficienti per diverso tempo.

Redazione online

27 luglio 2010

L'appello a Corriere.it

"Cosa farò fra tre mesi

senza il mio farmaco?"

Angela, 25 anni, affetta da morbo di Wilson, ha lancaito una richiesta di aiuto sul web

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TRE FRATELLI UNA MALATTIA - Angela, Franco e Anna sono affetti dal morbo di Wilson, malattia che deve il nome al suo primo osservatore, il neurologo britannico Samuel Alexander Kinnier Wilson, che nel 1912 ne osservò e descrisse i sintomi: un accumulo di rame nel fegato e nel cervello che può provocare gravi danni e anche la morte. Dal morbo di Wilson non si guarisce, ma si può controllarlo con un farmaco. Che comincia a essere difficile da trovare. La famiglia di Angela ha già vissuto un momento terribile nel 1985 quando, un quarto fratello, Tommaso, a soli 16 anni, anche lui colpito dal morbo di Wilson, non ce la fece. Rientrò in tutta fretta dalla Svizzera dov’era emigrato con la famiglia in cerca di fortuna. Ma in Calabria fu fatta una diagnosi sbagliata: epatite C. D’altronde il morbo di Wilson è un vero puzzle scientifico, difficile da diagnosticare perché può essere confuso con molte altre condizioni. Ma se la diagnosi giusta arriva tardi, l’esito può essere fatale. Come nel caso di Tommaso. "Oggi — dice Angela — anche noi ci sentiamo in pericolo".

IL FARMACO - "Da quando sono piccola assumo un farmaco, il "Pemine" — prosegue Angela — che serve a tenere sotto controllo la malattia. Adesso scopro che la casa farmaceutica che ne è titolare ha deciso di interromperne la produzione. Sono venuta a conoscenza del fatto solo per caso, navigando su Internet. Ci dicono che c’è disponibilità del prodotto solo per altri tre mesi. E dopo? Io e i miei fratelli non siamo gli unici in Italia con questa patologia, riconosciuta come "rara" dallo Stato italiano. Rara e ora anche senza cure". Addio, dunque, alle nove pillole di cui Angela ha bisogno ogni giorno? Addio ai 15 pacchi di Pemine che ogni mese gli Iaquinta ritirano dalla farmacia? Angela è un fiume in piena: "Grazie ai sacrifici di mio padre siamo riusciti ad arrivare fino ad oggi conducendo una vita quasi normale in "compagnia" delle medicine. Ma che cosa accadrà tra novanta giorni?". E prosegue: "Oggi il morbo di Wilson è ben noto e si conoscono i danni che provoca. D'accordo, non si riesce a guarire, ma si può sopravvivere. Ora, incredibilmente, sparisce il farmaco che ci dà speranza. A questo punto chiedo a tutti: è giusto privarci delle cure per dei meri conti economici?" Ecco perché Angela ha chiesto anche a Corriere.it che cosa fare.

Nino Luca

17 luglio 2010(ultima modifica: 18 luglio 2010)

MALATTIE RARE

Appello raccolto: la cura sarà garantia

che rischiano di rimanere senza cura

L'intervento dell'Aifa. Piano immediato per rendere disponibile la terapia almeno per 13 mesi

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La storia

MALATTIE RARE

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MILANO - Un farmaco fondamentale per 400 malati diventa difficile da trovare, si scopre che l'azienda che lo vende non intende rinnovare l'autorizzazione per la messa in commercio. Inizia il tam-tam in rete, arrivano lettere ai giornali. Medici e pazienti contattano le autorità sanitarie e l'azienda in questione. Non è un problema da poco, il medicinale che inizia a mancare è la penicillamina, serve a chi ha una malattia rara: il morbo di Wilson che, non curato, può portare a gravi deficit e alla morte. Si tratta di una patologia su base genetica, chi ne soffre è carente di una proteina in grado di incorporare il rame in eccesso nell'organismo per facilitarne poi l'espulsione con la bile. Questa carenza causa un accumulo del metallo nel fegato che può portare all'epatite cronica, alla cirrosi e all'insufficienza epatica. Il rame non si accumula però solo nel fegato: "invade" tutto l'organismo con effetti molto pesanti specie a livello cerebrale. Si possono manifestare difficoltà di movimento, di parola, tremori, rigidità e anche alterazioni psichiatriche come psicosi, grave depressione, deterioramento intellettivo. Questo può essere evitato a patto di curarsi per tutta la vita.

IL FARMACO - E qui entra in gioco il farmaco, la penicillamina, tecnicamente un chelante, in grado di legare ed eliminare il rame, vicariando la proteina mancante. È un farmaco vecchio, anzi vecchissimo, risale agli anni Cinquanta. Da decenni viene usato per il morbo di Wilson anche se non è privo di effetti collaterali. Ma è davvero un farmaco indispensabile? Non ci sono alternative? Chiarisce Luigi Demelia, ordinario di gastroenterologia all'Università di Cagliari: "Il prodotto di cui parliamo, nome commerciale Pemine, è il medicinale di prima scelta nei pazienti con sintomi epatici, in chi ha anche problemi neurologici va usato con molta cautela perché inizialmente può addirittura dare un peggioramento dei sintomi. Si tratta di un problema raro, ma noto da sempre, come d’altronde tutti gli effetti collaterali di un qualsiasi farmaco in uso da decenni. L’alternativa alla penicillamina è la trientina, altro chelante, che però non è commercializzata in Italia, ma può essere acquistata all'estero, a carico delle Asl, nel caso il Pemine dia gravi problemi. Nei pazienti asintomatici si usa invece lo zinco che ha il vantaggio di dare meno effetti indesiderati". Aggiunge Salvatore di Lorenzo, presidente dell'Associazione Malattia di Wilson, nata appena sei mesi fa: "Non c’è certo da stupirsi dell’allarme Pemine, teniamo presente anche che chi si cura, magari da vent'anni, con un farmaco che ha risolto i suoi problemi è spaventato all'idea di cambiare. Un medicinale diverso va dosato in modo diverso, può dare risultati inferiori e comunque questi cambiamenti richiedono tempo, visite, controlli e non possono essere fatti di corsa perché si è pressati dall'imminente scomparsa del prodotto di riferimento. C'è gente che si è precipitata a fare acquisti massicci, e poco sicuri, su Internet, ma che cosa sta davvero acquistando? Che concentrazione avrà? E c'è chi è andato all'estero per fare scorta. Ho sentito perfino parlare di mercato nero. In tutti i casi queste persone pagano per qualcosa che hanno diritto a ricevere gratuitamente".

IL PROVVEDIMENTO - E, allora, che si fa? Per una volta sembra che la soluzione sia a portata di mano. E che i problemi, nati alla fine di giugno, si stiano risolvendo. L'Agenzia italiana del farmaco, l'Aifa, in accordo con l'azienda che commercializza il farmaco, la Lilly, ha predisposto un piano che prevede la copertura di tutte le esigenze per almeno tre mesi. Spiega Fernanda Ferrazin, direttore dell'Area 3 vigilanza post marketing dell'Aifa, che si è occupata del caso, insieme alla collega Marisa Delbò: "Proprio per evitare fenomeni di accaparramento, le scorte di medicinale fornite da Lilly, sufficienti per almeno tre mesi, non verranno distribuite dalle farmacie, ma attraverso i centri di cura pubblici che ce ne faranno richiesta. Poiché, il fabbisogno può andare da tre a quindici capsule al giorno, invitiamo i pazienti non solo a contattare le strutture cui fanno riferimento, ma a precisare anche il loro piano terapeutico. Questa iniziativa ci consentirà anche di sapere quanti sono in Italia e dove sono seguiti. Tutte le richieste di chiarimento possono essere rivolte al nostro numero verde 800.571661, o a farmaciline@aifa.gov.it". Anche Lilly Italia, ha attivato un call center dedicato alla questione (per informazioni, numero verde 800 117678). Ma tre mesi passano in fretta, poi che cosa accadrà? Risponde Ferrazin: "L'officina italiana che ha prodotto, fino ad ora, il farmaco commerciato da Lilly ha il materiale necessario per coprire altri dieci mesi di fabbisogno. Le cure saranno quindi garantite complessivamente per 13 mesi". E poi? "Se nessuna azienda si mostrerà interessata a questo prodotto - teniamo presente che per continuare a commercializzarlo occorrerebbe presentare dossier scientifici aggiornati - potremmo decidere di farlo produrre all'Istituto chimico militare di Firenze, o di importarlo da altri Paesi. Oppure l’officina potrebbe continuare a produrlo, sulla base di richieste dei medici, per destinarlo a singoli pazienti" dice Ferrazin dell’Aifa. "Comunque, — conclude — per evitare, in futuro, situazioni analoghe, costituiremo un gruppo di lavoro permanente per tutte le emergenze legate alle carenze di farmaci. Indipendentemente dal fatto che interessino milioni, o centinaia di persone, o una sola".

Daniela Natali

15 luglio 2010(ultima modifica: 18 luglio 2010)

La terapia consiste nell’uso di farmaci che favoriscono l’eliminazione del metallo

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È una malattia genetica che provoca l'accumulo di rame dapprima nel fegato e poi in tutto l'organismo

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La Malattia di Wilson è una malattia genetica, autosomica recessiva Le manifestazioni cliniche dipendono dall’accumulo di rame principalmente a livello del fegato e del cervello. In Italia è riconosciuta Malattia Rara "MR", nel Decreto Ministeriale n° 279 del 2001. L’incidenza oscilla 1 su 30.000 e 1 su 100.000. In Sardegna, a causa del territorio "isolano", la frequenza è 1 su 8.000 – 9.000. L’età di insorgenza è molto varia e può andare dall’età pediatrica all’età adulta; la diagnosi arriva fra i 20 ed i 30anni di età, quando la sintomatologia carico del fegato o del cervello non lascia ulteriori dubbi.

LA CURA - La terapia farmacologica consiste nell’uso di farmaci che favoriscono l’eliminazione del metallo dal fegato e da altri tessuti attraverso le urine. Questi farmaci (penicellamina o in caso di scarsa tollerabilità la trientine) vengono utilizzati per il trattamento di pazienti con sintomatologia avanzata. In soggetti asintomatici o in terapia di mantenimento, può essere utilizzato lo zinco. Chi è affetto da Malattia di Wilson deve evitare tutti q alimenti ad alto contenuto di rame, (fegato di bovino, frattaglie varie, ostriche, cioccolato, frutta secca, anche alcuni frutti, legumi e diversi tipi di verdure)

Daniela Natali

15 luglio 2010(ultima modifica: 18 luglio 2010)

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